Tanya Pakar: Terobosan dan Percubaan Klinikal untuk Myelofibrosis

Kandungan

• Apa ujian klinikal baru-baru ini yang sedang berlaku untuk myelofibrosis?
• Adakah terdapat penemuan penyelidikan baru-baru ini untuk mengurus atau merawat myelofibrosis?
• Di mana dan bagaimana seseorang boleh menemui ujian klinikal myelofibrosis untuk disertainya?
• Sejauh manakah kejayaan rawatan semasa untuk merawat myelofibrosis?
• Adakah risiko untuk menjalani ujian klinikal?
• Apakah kaedah terbaik untuk mencegah perkembangan myelofibrosis?
• Adakah terdapat penawar untuk myelofibrosis?

Apa ujian klinikal baru-baru ini yang sedang berlaku untuk myelofibrosis?

Ini adalah masa yang sangat aktif untuk penyelidikan myelofibrosis. Beberapa tahun yang lalu, percubaan JAKARTA dan JAKARTA2 melaporkan penyusutan limpa dan peningkatan simptom dengan perencat JAK2 terpilih fedratinib.

Baru-baru ini, percubaan PERSIST menunjukkan keberkesanan untuk pacritinib inhibitor multikinase. Percubaan fasa III untuk ubat yang menarik ini adalah merekrut secara aktif. Percubaan SIMPLIFY menunjukkan hasil yang memberangsangkan untuk momelotinib inhibitor JAK1 / JAK2.

Berpuluh-puluh ujian klinikal yang sedang berlangsung sedang melihat ubat-ubatan baru yang disasarkan, sama ada sendiri atau bersama dengan ubat-ubatan yang sudah diluluskan untuk myelofibrosis. Mudah-mudahan kita akan mempunyai lebih banyak alat di kotak alat kita untuk merawat penyakit ini ketika penyelidikan yang sedang dijalankan selesai.

Adakah terdapat penemuan penyelidikan baru-baru ini untuk mengurus atau merawat myelofibrosis?

Tentunya. Doktor telah mengetahui tentang pentingnya penghambatan JAK2 untuk merawat myelofibrosis sejak mendapat kelulusan Jakafi (ruxolitinib) untuk rawatan myelofibrosis pada tahun 2011.

Inrebic inhibitor JAK2 (fedratinib) telah diluluskan tahun lalu untuk myelofibrosis menengah-2 atau berisiko tinggi. Kita sekarang dapat menggunakannya baik di muka atau setelah kemajuan di Jakafi.

Pacritinib adalah ubat lain yang sangat menarik. Kerana tidak menekan sumsum tulang, kita dapat menggunakannya pada pesakit dengan jumlah platelet yang sangat rendah. Ini adalah penemuan biasa pada pesakit myelofibrosis yang dapat membatasi pilihan rawatan.

Di mana dan bagaimana seseorang boleh menemui ujian klinikal myelofibrosis untuk disertainya?

Kaedah termudah dan terbaik untuk menyertai percubaan adalah dengan bertanya kepada doktor anda. Mereka dapat menyaring puluhan ujian untuk melihat mana yang paling sesuai untuk jenis dan peringkat penyakit anda. Sekiranya percubaan tidak tersedia di pejabat doktor anda, mereka boleh menyelaraskan rujukan ke pusat yang menawarkan percubaan.

Clinicaltrials.gov adalah pangkalan data yang dikendalikan oleh National Institutes of Health yang menyenaraikan semua ujian klinikal yang ada. Ia terbuka untuk disemak oleh sesiapa sahaja dan mudah dicari. Namun, ini boleh membingungkan orang tanpa latar belakang perubatan.

Kumpulan advokasi pesakit juga merupakan sumber yang sangat baik untuk beberapa topik termasuk ujian klinikal. Lihat MPN Education Foundation atau MPN Advocacy & Education International.

Sejauh manakah kejayaan rawatan semasa untuk merawat myelofibrosis?

Pengurusan myelofibrosis telah berkembang pesat dalam 10 tahun terakhir. Analisis genomik telah membantu menyempurnakan sistem penilaian risiko kami. Ini membantu doktor menentukan siapa yang paling banyak mendapat manfaat daripada pemindahan sumsum tulang.

Senarai ubat myelofibrosis yang berkesan semakin meningkat. Ubat-ubatan ini membantu pesakit hidup lebih lama dengan gejala yang lebih sedikit dan kualiti hidup yang lebih baik.

Kami masih mempunyai jalan yang panjang. Mudah-mudahan penyelidikan semasa dan masa depan akan membawa kita terapi yang lebih disetujui dan kombinasi rawatan yang lebih baik untuk meningkatkan lagi hasil bagi penghidap myelofibrosis.

Adakah risiko untuk menjalani ujian klinikal?

Setiap rawatan perubatan mempunyai risiko dan faedah. Pengujian klinikal tidak terkecuali.

Ujian klinikal sangat penting. Itulah satu-satunya cara doktor dapat menemui rawatan barah yang baru dan lebih baik. Pesakit dalam ujian mendapat pengurusan rawatan yang terbaik.

Risiko berbeza untuk setiap kajian individu. Mereka mungkin termasuk kesan sampingan tertentu dari ubat yang disiasat, kekurangan manfaat terapi, dan penugasan untuk plasebo.

Anda mesti menandatangani persetujuan yang dimaklumkan untuk mendaftar dalam percubaan klinikal. Ini adalah proses yang panjang dengan pasukan penyelidik. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan mengkaji dan menjelaskan secara menyeluruh semua risiko dan faedah kepada anda.

Apakah kaedah terbaik untuk mencegah perkembangan myelofibrosis?

Masih belum jelas bagaimana kita benar-benar dapat mempengaruhi perkembangan penyakit. Tindak lanjut data jangka panjang dari percubaan COMFORT menunjukkan bahawa rawatan dengan Jakafi dapat menggandakan kelangsungan hidup keseluruhan berbanding dengan terapi terbaik yang tersedia pada masa itu.

Penemuan ini agak kontroversial. Tidak jelas sama ada faedah kelangsungan hidup adalah dari kelewatan perkembangan atau faedah lain, seperti pemakanan yang lebih baik setelah pengecutan limpa.

Adakah terdapat penawar untuk myelofibrosis?

Peluang terbaik untuk kawalan penyakit jangka panjang adalah transplantasi sumsum tulang, juga dikenali sebagai transplantasi sel induk. Ia nampaknya dapat menyembuhkan beberapa pesakit. Sukar untuk diramal dengan pasti.

Pemindahan adalah pilihan berisiko tinggi dan berfaedah tinggi. Ia hanya sesuai untuk pesakit tertentu yang dapat menahan kesukaran prosesnya. Doktor anda boleh memberi nasihat sekiranya pemindahan sumsum tulang adalah pilihan yang sesuai untuk anda dan menyelaraskan rujukan kepada pasukan pemindahan yang berpengalaman untuk berunding.

Ivy Altomare, MD, adalah profesor perubatan bersekutu di Duke University dan penolong pengarah perubatan Duke Cancer Network. Dia adalah pendidik pemenang anugerah dengan fokus klinikal untuk meningkatkan kesedaran dan akses ke ujian klinikal onkologi dan hematologi di masyarakat luar bandar.