Terapi gen: apa itu, bagaimana ia dilakukan dan apa yang boleh dirawat

Kandungan

• Bagaimana ia dilakukan
• Teknik CRISPR
• Teknik T-Cell Kereta
• Penyakit yang boleh diubati oleh terapi gen
• Terapi gen melawan barah

Terapi gen, juga dikenal sebagai terapi gen atau penyuntingan gen, adalah perawatan inovatif yang terdiri dari seperangkat teknik yang dapat berguna dalam perawatan dan pencegahan penyakit kompleks, seperti penyakit genetik dan barah, dengan mengubah gen tertentu.

Gen boleh didefinisikan sebagai unit asas keturunan dan terdiri daripada urutan asid nukleik tertentu, iaitu DNA dan RNA, dan yang membawa maklumat yang berkaitan dengan ciri dan kesihatan seseorang. Oleh itu, jenis rawatan ini terdiri daripada menyebabkan perubahan DNA sel-sel yang terkena penyakit dan mengaktifkan pertahanan badan untuk mengenali tisu yang rosak dan mendorong penghapusannya.

Penyakit yang dapat diobati dengan cara ini adalah penyakit yang melibatkan beberapa perubahan DNA, seperti barah, penyakit autoimun, diabetes, fibrosis kistik, antara penyakit degeneratif atau genetik yang lain, namun, dalam banyak kasus, mereka masih dalam fase perkembangan ujian.

Bagaimana ia dilakukan

Terapi gen terdiri daripada penggunaan gen dan bukannya ubat untuk merawat penyakit. Ia dilakukan dengan mengubah bahan genetik tisu yang dikompromikan oleh penyakit oleh penyakit lain yang normal. Pada masa ini, terapi gen telah dilakukan dengan menggunakan dua teknik molekul, teknik CRISPR dan teknik Car T-Cell:

Teknik CRISPR

Teknik CRISPR terdiri dari mengubah kawasan DNA tertentu yang mungkin berkaitan dengan penyakit. Oleh itu, teknik ini membolehkan gen diubah di lokasi tertentu, dengan cara yang tepat, cepat dan lebih murah. Secara umum, teknik ini dapat dilakukan dalam beberapa langkah:

• Gen tertentu, yang juga boleh disebut gen sasaran atau urutan, dikenal pasti;
• Setelah mengenal pasti, saintis membuat urutan "panduan RNA" yang melengkapkan wilayah sasaran;
• RNA ini diletakkan di dalam sel bersama dengan protein Cas 9, yang berfungsi dengan memotong urutan DNA sasaran;
• Kemudian, urutan DNA baru dimasukkan ke dalam urutan sebelumnya.

Sebilangan besar perubahan genetik melibatkan gen yang terletak di sel somatik, iaitu sel yang mengandungi bahan genetik yang tidak diturunkan dari generasi ke generasi, yang membatasi perubahan hanya pada orang itu. Namun, penyelidikan dan eksperimen telah muncul di mana teknik CRISPR dilakukan pada sel kuman, yaitu pada telur atau sperma, yang telah menghasilkan serangkaian pertanyaan tentang penerapan teknik dan keselamatannya dalam perkembangan orang tersebut. .

Akibat jangka panjang teknik dan penyuntingan gen belum diketahui. Para saintis percaya bahawa manipulasi gen manusia dapat membuat seseorang lebih rentan terhadap terjadinya mutasi spontan, yang dapat menyebabkan terlalu aktifnya sistem kekebalan tubuh atau munculnya penyakit yang lebih serius.

Sebagai tambahan kepada perbincangan mengenai penyuntingan gen untuk berkisar tentang kemungkinan mutasi spontan dan penyebaran perubahan untuk generasi akan datang, persoalan etika prosedur juga telah banyak dibahas, kerana teknik ini juga dapat digunakan untuk mengubah bayi ciri, seperti warna mata, ketinggian, warna rambut, dll.

Teknik T-Cell Kereta

Teknik Car T-Cell sudah digunakan di Amerika Syarikat, Eropah, China dan Jepun dan baru-baru ini digunakan di Brazil untuk merawat limfoma. Teknik ini terdiri daripada mengubah sistem imun sehingga sel-sel tumor mudah dikenali dan disingkirkan dari badan.

Untuk melakukan ini, sel T pertahanan seseorang dikeluarkan dan bahan genetiknya dimanipulasi dengan menambahkan gen CAR ke sel, yang dikenali sebagai reseptor antigen chimeric. Setelah menambahkan gen, jumlah sel meningkat dan dari saat bilangan sel yang mencukupi disahkan dan adanya struktur yang lebih disesuaikan untuk pengenalan tumor, terdapat induksi memburuknya sistem imun seseorang dan, kemudian, suntikan sel pertahanan diubah suai dengan gen CAR.

Oleh itu, terdapat pengaktifan sistem imun, yang mula mengenali sel-sel tumor dengan lebih mudah dan dapat menghilangkan sel-sel ini dengan lebih berkesan.

Penyakit yang boleh diubati oleh terapi gen

Terapi gen menjanjikan untuk rawatan penyakit genetik, namun, hanya untuk beberapa penyakit yang sudah dapat dilakukan atau sedang dalam tahap pengujian. Penyuntingan genetik telah dipelajari dengan tujuan mengobati penyakit genetik, seperti fibrosis kistik, buta kongenital, hemofilia dan anemia sel sabit, misalnya, tetapi juga telah dianggap sebagai teknik yang dapat mendorong pencegahan penyakit yang lebih serius dan kompleks , seperti misalnya barah, penyakit jantung dan jangkitan HIV, misalnya.

Walaupun lebih dipelajari untuk perawatan dan pencegahan penyakit, penyuntingan gen juga dapat diterapkan pada tanaman, sehingga menjadi lebih toleran terhadap perubahan iklim dan lebih tahan terhadap parasit dan racun perosak, dan dalam makanan dengan tujuan untuk menjadi lebih berkhasiat .

Terapi gen melawan barah

Terapi gen untuk rawatan barah sudah dilakukan di beberapa negara dan terutama ditunjukkan untuk kes-kes tertentu leukemia, limfoma, melanoma atau sarkoma, misalnya. Jenis terapi ini terutama terdiri daripada mengaktifkan sel-sel pertahanan tubuh untuk mengenali sel-sel tumor dan menghilangkannya, yang dilakukan dengan menyuntik tisu atau virus yang diubahsuai secara genetik ke dalam tubuh pesakit.

Diyakini bahawa, di masa depan, terapi gen akan menjadi lebih berkesan dan menggantikan rawatan barah semasa, namun, kerana masih mahal dan memerlukan teknologi canggih, ini lebih baik ditunjukkan dalam kes yang tidak bertindak balas terhadap rawatan dengan kemoterapi, radioterapi dan pembedahan.