Tanya Pakar: Mengubati Fibrosis Kistik

Kandungan

• 1. Bagaimana kebanyakan rawatan untuk fibrosis sista berfungsi?
• 2. Adakah terdapat rawatan baru untuk fibrosis sista?
• 3. Apa yang menyebabkan fibrosis sista? Adakah penyebab fibrosis kistik mempengaruhi pilihan rawatan yang ada?
• 4. Apakah kesan sampingan yang paling biasa dari rawatan fibrosis sista?
• 5. Bilakah seseorang harus mempertimbangkan untuk menukar ubat fibrosis sista mereka?
• 6. Adakah pilihan rawatan cystic fibrosis berubah seiring dengan usia?
• 7. Adakah pilihan rawatan cystic fibrosis berubah bergantung kepada keparahan gejala?
• 8. Adakah terdapat makanan yang dapat membantu gejala fibrosis sista? Adakah terdapat makanan yang harus dielakkan?
• 9. Adakah jenis ubat yang diambil oleh seseorang untuk fibrosis sista mempengaruhi jangka hayat mereka?
• 10. Apa yang perlu diketahui oleh pengasuh tentang menyokong anak atau ahli keluarga lain dengan fibrosis sista?

1. Bagaimana kebanyakan rawatan untuk fibrosis sista berfungsi?

Cystic fibrosis adalah penyakit pelbagai organ yang mempengaruhi kualiti rembesan dan cecair badan. Keadaan ini sangat bermasalah pada saluran pernafasan. Fibrosis kistik menyebabkan lendir tebal terkumpul di saluran udara. Orang yang mempunyai keadaan ini juga lebih terdedah kepada jangkitan.

Matlamat utama rejimen rawatan adalah untuk menjaga agar saluran pernafasan bersih dari rembesan dan mencegah jangkitan. Standard penjagaan untuk merawat penyakit pernafasan fibrosis kistik memerlukan ubat-ubatan yang membuat saluran udara terbuka, menjadikan lendir di paru-paru lebih cair, memudahkan pembersihan mukus, dan menyerang jangkitan yang terdapat di saluran udara. Walau bagaimanapun, sebahagian besarnya, rawatan ini mensasarkan gejala dan melambatkan perkembangan penyakit ini.

Masalah umum kedua bagi penghidap fibrosis kistik berkaitan dengan saluran pencernaan mereka. Keadaan ini menyebabkan penyumbatan pada pankreas. Sebaliknya, ini boleh menyebabkan gangguan pencernaan, yang bermaksud bahawa nutrien dalam makanan tidak dapat dipecah dan diserap sepenuhnya. Ia juga boleh menyebabkan sakit perut, kesukaran untuk menambah berat badan, dan kemungkinan halangan usus. Terapi penggantian enzim pankreas (PERT) menangani sebahagian besar masalah ini dengan meningkatkan kemampuan tubuh untuk mencerna makanan. PERT juga mendorong pertumbuhan yang baik.

2. Adakah terdapat rawatan baru untuk fibrosis sista?

Rawatan yang dikembangkan baru-baru ini, yang disebut sebagai modulator sebagai kelas, mengembalikan kemampuan sel untuk menjadikan protein fibrosis sista berfungsi untuk mengekalkan tahap normal cecair dalam rembesan badan. Ini menghalang pengumpulan lendir.

Ubat-ubatan ini merupakan kemajuan yang signifikan dalam rawatan fibrosis sista. Tidak seperti ubat-ubatan sebelumnya, ubat-ubatan ini lebih banyak daripada sekadar mengatasi gejala-gejala keadaan. Modulator sebenarnya mensasarkan mekanisme penyakit yang mendasari fibrosis sista.

Satu kelebihan yang ketara daripada rawatan sebelumnya adalah bahawa ubat ini diambil dari mulut dan berfungsi secara sistematik. Ini bermaksud bahawa sistem tubuh yang lain, bukan sahaja saluran pernafasan dan pencernaan, dapat memperoleh manfaat daripada kesannya.

Walaupun ubat-ubatan ini berkesan, mereka mempunyai had. Modulator hanya berfungsi untuk kecacatan tertentu pada protein fibrosis sista. Ini bermakna mereka berfungsi dengan baik untuk beberapa orang yang mempunyai fibrosis kistik, tetapi tidak yang lain.

3. Apa yang menyebabkan fibrosis sista? Adakah penyebab fibrosis kistik mempengaruhi pilihan rawatan yang ada?

Fibrosis sista adalah keadaan genetik yang diwarisi. Agar seseorang terjejas, dua gen cystic fibrosis yang cacat, atau "bermutasi" mesti diwarisi, satu dari setiap ibu bapa. Gen fibrosis sista memberikan petunjuk untuk protein yang disebut pengatur konduktansi transmembran fibrosis cystic (CFTR). Protein CFTR sangat penting bagi sel di banyak organ untuk mengawal jumlah garam dan cecair yang menutupi permukaannya.

Di saluran pernafasan, CFTR memainkan peranan penting. Ia membantu mewujudkan penghalang pertahanan yang berkesan di paru-paru dengan menjadikan permukaannya lembap dan ditutup dengan lendir nipis yang mudah dibersihkan. Tetapi bagi mereka yang mengalami fibrosis kistik, penghalang pertahanan di saluran pernafasan mereka tidak berkesan untuk melindungi mereka dari jangkitan, dan saluran udara mereka tersumbat dengan lendir tebal.

Tidak ada penawar untuk fibrosis sista. Walau bagaimanapun, rawatan baru yang bertujuan untuk pelbagai kecacatan yang boleh dibawa oleh gen terbukti bermanfaat.

4. Apakah kesan sampingan yang paling biasa dari rawatan fibrosis sista?

Orang dengan fibrosis kistik mengambil kebanyakan rawatan pernafasan dalam bentuk penyedutan. Ubat-ubatan ini boleh menyebabkan batuk, sesak nafas, ketidakselesaan dada, rasa tidak menyenangkan, dan kemungkinan kesan sampingan yang lain.

Rawatan pencernaan untuk fibrosis kistik boleh menyebabkan sakit perut dan ketidakselesaan, dan sembelit.

Ubat modulator fibrosis sista boleh mempengaruhi fungsi hati. Mereka juga boleh berinteraksi dengan ubat lain. Atas sebab ini, orang yang mengambil modulator perlu memantau fungsi hati mereka.

5. Bilakah seseorang harus mempertimbangkan untuk menukar ubat fibrosis sista mereka?

Orang-orang dari mana-mana umur yang mempunyai fibrosis kistik biasanya dipantau dengan teliti untuk mengesan perubahan awal status kesihatan. Ini membolehkan pasukan penjagaan mereka masuk campur sebelum komplikasi ketara berlaku.

Orang dengan fibrosis sista harus belajar bagaimana memerhatikan tanda-tanda atau gejala komplikasi. Dengan cara itu, mereka dapat membincangkan kemungkinan perubahan pada rejimen rawatan mereka dengan pasukan penjagaan mereka dengan segera. Selain itu, jika rawatan tidak memberikan manfaat yang dimaksudkan atau jika ia menyebabkan kesan sampingan, atau komplikasi lain, mungkin sudah waktunya untuk mempertimbangkan perubahan.

Penting juga untuk mempertimbangkan rawatan baru apabila tersedia. Orang dengan fibrosis kistik mungkin layak untuk rawatan modulator yang lebih baru, walaupun ubat-ubatan masa lalu bukan pilihan. Perkara ini harus selalu dibincangkan secara terperinci dengan pasukan kesihatan. Semasa seseorang menukar ubat fibrosis kistik mereka, mereka perlu dipantau dengan teliti untuk perubahan status kesihatan.

6. Adakah pilihan rawatan cystic fibrosis berubah seiring dengan usia?

Hari ini, kebanyakan kes fibrosis kistik dikenal pasti lebih awal berkat pemeriksaan baru lahir. Keperluan orang yang mengalami fibrosis kistik berubah ketika mereka bergerak dari masa bayi yang baru lahir ke bayi, ke masa kanak-kanak, ke akil baligh, dan akhirnya ke dewasa. Walaupun penyewa asas penjagaan fibrosis kista adalah sama, terdapat beberapa variasi bergantung pada usia seseorang.

Di samping itu, fibrosis kistik adalah penyakit yang berkembang seiring bertambahnya usia. Penyakit ini berkembang dengan kadar yang berbeza dari orang ke orang. Ini bermaksud bahawa keperluan rawatan berubah seiring bertambahnya usia.

7. Adakah pilihan rawatan cystic fibrosis berubah bergantung kepada keparahan gejala?

Pilihan rawatan berubah dan perlu disesuaikan berdasarkan tahap perkembangan dan keparahan penyakit pada seseorang individu. Tidak ada rejimen tetap yang berlaku secara menyeluruh. Bagi beberapa orang dengan penyakit pernafasan yang lebih maju, rejimen rawatan akan lebih intensif daripada orang yang mempunyai bentuk penyakit yang kurang parah.

Rejimen rawatan yang lebih intensif mungkin merangkumi lebih banyak ubat dan rawatan, dengan dos yang lebih kerap. Di samping itu, orang dengan penyakit yang lebih maju cenderung menghadapi masalah dengan keadaan lain, seperti diabetes. Ini dapat menjadikan rejimen rawatan mereka lebih kompleks dan mencabar.

8. Adakah terdapat makanan yang dapat membantu gejala fibrosis sista? Adakah terdapat makanan yang harus dielakkan?

Secara umum, orang dengan fibrosis kistik diminta untuk mengikuti diet tinggi kalori dan tinggi protein. Ini kerana fibrosis sista boleh menyebabkan penyerapan nutrien yang tidak betul dan peningkatan permintaan metabolik. Terdapat hubungan yang terkenal antara status pemakanan dan perkembangan penyakit pernafasan. Itulah sebabnya orang dengan fibrosis kistik dipantau dengan teliti untuk memastikan mereka cukup makan dan membesar.

Tidak ada makanan yang betul dan salah untuk orang yang mempunyai fibrosis sista. Yang jelas ialah mengikuti diet yang sihat - kaya dengan kalori, protein, vitamin, dan mikronutrien - penting untuk kesihatan. Orang dengan fibrosis kistik sering kali perlu menambahkan persediaan dan suplemen pemakanan khusus untuk diet mereka, bergantung pada keperluan dan masalah masing-masing. Itulah sebabnya komponen penting dalam rawatan fibrosis kistik adalah rejimen pemakanan yang dikembangkan oleh pakar pemakanan dan disesuaikan dengan keperluan dan pilihan individu dan keluarga.

9. Adakah jenis ubat yang diambil oleh seseorang untuk fibrosis sista mempengaruhi jangka hayat mereka?

Jangka hayat bagi penghidap fibrosis sista di Amerika Syarikat kini mencecah 50 tahun. Kemajuan besar dalam jangka hayat telah berlaku kerana kajian dan kerja keras selama puluhan tahun di semua peringkat.

Kami sekarang memahami bahawa menerapkan amalan terbaik secara konsisten membawa manfaat besar bagi penghidap fibrosis sista. Sangat penting bagi orang untuk bekerja sama dengan pasukan penjagaan mereka, dan mengikuti rejimen rawatan mereka secara konsisten. Ini memaksimumkan potensi keuntungan. Ia juga membantu individu untuk lebih memahami kesan setiap intervensi.

10. Apa yang perlu diketahui oleh pengasuh tentang menyokong anak atau ahli keluarga lain dengan fibrosis sista?

Dari perspektif individu, fibrosis kistik perlu dilihat sebagai perjalanan hidup. Ia memerlukan sokongan dan pemahaman dari semua orang di sekitar orang yang terjejas. Ini bermula dengan pengasuh menjadi terdidik mengenai penyakit dan kesannya. Penting untuk dapat mengenali tanda-tanda awal komplikasi dan masalah lain.

Pengasuh sering merasa sukar untuk menyesuaikan diri dengan perubahan sehari-hari yang perlu dilakukan agar seseorang individu mengikuti rejimen rawatan mereka. Salah satu kunci kejayaan adalah mencari keseimbangan yang tepat sehingga rejimen rawatan menjadi sebahagian daripada rutin harian. Ini memungkinkan untuk konsistensi.

Aspek penting kedua adalah agar pengasuh selalu siap menghadapi perubahan yang dapat terjadi bersamaan dengan penyakit akut atau perkembangan penyakit. Masalah-masalah ini membawa kepada peningkatan tuntutan rawatan. Ini adalah masa yang sukar dan mungkin ketika individu dengan fibrosis sista memerlukan sokongan dan pemahaman yang paling tinggi.

Carlos Milla adalah ahli pulmonologi pediatrik dengan pengiktirafan antarabangsa sebagai pakar penyakit pernafasan pada kanak-kanak, dan khususnya fibrosis sista. Milla adalah ahli fakulti di Stanford University School of Medicine, di mana dia dilantik sebagai profesor pediatrik. Dia juga dinobatkan sebagai sarjana Crandall yang berpengalaman dalam perubatan paru-paru pediatrik dan berkhidmat sebagai pengarah bersekutu untuk penyelidikan terjemahan di Pusat Kecemerlangan Biologi Pulmonari (CEPB) di Universiti Stanford.